Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению векторный иммунотерапевтический препарат для лечения рецидивирующего респираторного папилломатоза. Он стал первой специфической терапией этого заболевания.
Рецидивирующий респираторный папилломатоз представляет собой редкое хроническое заболевание, вызываемое персистирующей инфекцией вирусом папилломы человека (ВПЧ) 6 и 11 типов. Симптомы включают осиплость голоса, сужение дыхательных путей вплоть до обструкции и повторные пневмонии; заболевание может привести к росту злокачественных опухолей и летальному исходу. Папилломы чаще всего локализуются в гортани, но могут распространяться на трахею и легкие. Лечение заключается в хирургическом их иссечении, но при рецидивирующем течении они появляются снова.
Зопапоген имаденовек (Papzimeos, PRGN-2012) представляет собой ген на аденовирусном нереплицирующемся векторе, который экспрессирует гибридный антиген из фрагментов белков ВПЧ 6 и 11. Он вызывает иммунный ответ организма на клетки, вырабатывающие эти вирусные белки. Препарат вводят в виде четырех подкожных инъекций на протяжении 12 недель после хирургического удаления видимых папиллом. Он лицензирован для применения у взрослых пациентов с рецидивирующим респираторным папилломатозом.
Поводом для решения управления стали результаты установочных открытых нерандомизированных клинических испытаний 1/2 фазы, в которых приняли участие 35 взрослых пациентов. Все они страдали клинически и гистологически подтвержденным респираторным папилломатозом и нуждались как минимум в трех хирургических очистках дыхательных путей от папиллом в течение предшествующего года.
После курса терапии у 18 (51 процента) участников был достигнут полный ответ (отсутствие потребности в операциях) на протяжении года, у 15 из них он сохранялся к концу второго года наблюдения. Клинический ответ коррелировал с Т-клеточным, специфичным к ВПЧ 6 и 11. Лечение переносилось хорошо, серьезных побочных эффектов не было.
FDA рассматривало заявку на регистрацию зопапогена имаденовека в ускоренном порядке в качестве орфанного препарата и прорывной терапии. Производитель препарата компания Precigen уже открыла линию поддержки и приема заявок для медицинских специалистов и пациентов.
Ранее нидерландские исследователи сообщили об успехе клинических испытаний векторной терапевтической вакцины Vvax001 от ВПЧ 16 при предраковых изменениях шейки матки. Полный гистологический ответ был достигнут у 50 процентов, а элиминация вируса — у 63 процентов пациенток.